Therapiefelder
Trotz deutlicher Fortschritte in der Arzneimittelentwicklung besteht für einige schwerwiegende Erkrankungen nach wie vor ein großer Bedarf an innovativen Medikamenten. Insbesondere für seltene, aggressive Tumorerkrankungen sind die Behandlungsoptionen noch unzureichend – nach der Diagnose beträgt die Lebenserwartung oft nur noch einige Monate bis wenige Jahre.
Trabedersen ist der erste Wirkstoff von Antisense Pharma, dessen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit bereits im Rahmen klinischer Studien untersucht wird. Trabedersen hemmt die Bildung von TGF-β2 (transforming growth factor-beta 2), einem Faktor, der von verschiedenen aggressiven Tumorarten überproduziert wird und der für den bösartigen Verlauf der Erkrankungen entscheidend mitverantwortlich ist.
Trabedersen wurde bereits für folgende Tumorerkrankungen klinisch geprüft:
Bösartige Hirntumoren (hochmaligne Gliome)
Maligne Gliome zählen zu den häufigsten Hirntumorarten und sind besonders aggressiv. Sie gehen von den Gliazellen, den Versorgungszellen der Nervenzellen, aus und zählen damit zu den so genannten primären Hirntumoren im Unterschied zu Hirnmetastasen, die ihren Ursprung in anderen Geweben haben.
Weltweit erkranken jährlich knapp 240.000 Menschen an bösartigen Tumoren des Gehirns und Zentralnervensystems, die Lebensqualität der Betroffenen ist häufig massiv eingeschränkt – je nachdem welcher funktionelle Bereich des Gehirns betroffen ist. Die Behandlung des bösartigen Hirntumors stellt auch heutzutage eine große therapeutische Herausforderung dar: Die 5-Jahres-Überlebensrate bei einem anaplastischen Astrozytom (Hirntumor WHO Grad III) liegt bei etwa 30%, bei einem Glioblastom (Hirntumor WHO Grad IV) bei nur 3,4%.
Hirntumorzellen sind in besonderem Maße zur Zellwanderung (Migration) fähig und so sind bei Diagnosestellung meist schon einzelne Zellen in gesundes Gewebe eingewandert. Die derzeit gängige Therapie sieht die möglichst vollständige operative Entfernung des Tumors, Bestrahlung und Chemotherapie vor – und doch kommt es noch in über 90% der Fälle zum erneuten Auftreten der Erkrankung (Rezidiv).
Fortgeschrittener Bauchspeicheldrüsenkrebs (Pankreaskarzinom)
Bauchspeicheldrüsenkrebs gehört zu den besonders aggressiven Tumorerkrankungen, für die es trotz der jüngsten Fortschritte noch keine zufriedenstellende Behandlungsoption gibt: Die 5-Jahresüberlebensrate liegt laut Robert-Koch-Institut für Männer bei nur 6,4%, für Frauen bei 7,6%.
Jährlich erkranken knapp 280.000 Menschen weltweit neu an Bauchspeicheldrüsenkrebs, betroffen sind häufig Menschen über 50-60 Jahre. Rauchen, Diabetes, chronische Bauchspeicheldrüsenentzündungen, Leberzirrhose, ungesunde Ernährung oder mangelnde Bewegung gehören zu den bekannten Risikofaktoren. Darüber hinaus ist das Erkrankungsrisiko um das 3-fache erhöht, wenn Bauchspeicheldrüsenkrebs in der Familie vorkommt.
Eine Früherkennungsuntersuchung wie für Brust- oder Prostatakrebs gibt es nicht und so wird diese Krebserkrankung meist erst im fortgeschrittenen, metastasierten Stadium erkannt. Zum Zeitpunkt der Diagnose sind nur noch 10 bis 15% der Tumoren operabel, inoperable Tumoren sprechen nur unzureichend auf eine Chemotherapie an.
Fortgeschrittener schwarzer Hautkrebs (malignes Melanom)
Ein Melanom ist ein von den Pigmentzellen (Melanozyten) ausgehender bösartiger Tumor der Haut. Das Melanom ist zwar eine der weniger häufigen Hautkrebsarten, führt jedoch zu den meisten hautkrebsbedingten Todesfällen. Weltweit erkranken jährlich knapp 200.000 Menschen an Hautkrebs. Das Auftreten von schwarzem Hautkrebs ist von Land zu Land unterschiedlich. Die Daten aus Europa zeigen, dass in den Mittelmeerländern jährlich 3-5 pro 100.000 Einwohner daran erkranken, verglichen mit 12-20 pro 100.000 Einwohner in den nordischen Ländern.
Werden Melanome im frühen Stadium als größer werdende oder sich verfärbende Muttermale erkannt, sind sie durch operative Entfernung gut behandelbar und meist sogar heilbar. Da diese Tumorart sehr früh dazu neigt, Metastasen über die Blut- und Lymphbahn zu streuen, sind bei Diagnose meist weitere Organe, z.B. das Gehirn, betroffen. Die Chance auf Heilung ist in metastasierten Stadien gering, die aktuell im Einsatz befindlichen Therapieoptionen bieten in der Regel nur eine kurzfristige Besserung, jedoch keine Aussicht auf Heilung.
Fortgeschrittener Darmkrebs (kolorektales Karzinom)
Darmkrebs zählt zu einer der häufigsten Tumorerkrankungen, jährlich erkranken rund 1,2 Million Menschen weltweit neu daran, die Sterblichkeitsrate liegt bei etwa 50% der Neuerkrankungsrate. Lebens- und Ernährungsgewohnheiten sind ebenso wie eine familiäre Vorbelastung wichtige Faktoren, die zur Entstehung von Darmkrebs beitragen.
Der Vorsorgeuntersuchung kommt bei dieser Tumorart eine besondere Bedeutung zu: Früh erkannt ist Darmkrebs gut behandel- und zumeist auch heilbar. Symptome wie Magen-Darm-Beschwerden, Verstopfungen und Krämpfe treten erst im fortgeschrittenen Stadium auf: Bei etwa 25% der Patienten liegen bei der Erstdiagnose bereits Metastasen vor, nahezu 50% der Darmkrebspatienten entwickeln Metastasen im Lauf der Erkrankung.
Die Behandlung des fortgeschrittenen kolorektalen Karzinoms (Stadium III/IV) besteht in der Regel aus Operation, Bestrahlung und Chemotherapie – dennoch liegt das 5-Jahresüberleben bei Stadium III-Patienten bei nur 55-65%, bei Stadium IV bei nur 5%.



