Unsere Technologie
Die medizinische Grundlagen- und Genforschung der letzten Jahre hat gezeigt, dass die Ursache von Tumor- und vielen anderen bislang unheilbaren Erkrankungen in einer defekten Steuerung bestimmter Gene zu suchen ist. Diese äußert sich in einer übermäßigen oder fehlerhaften Synthese von Proteinen, die Tumorerkrankungen auslösen und deren Progression fördern können.
Ein innovativer Therapieansatz ist die Hemmung pathogener Proteine durch Antisense-Moleküle bereits vor deren Entstehung. Diese bestehen aus kleinen RNA- oder DNA-Abschnitten (Oligonukleotiden), die sich an die Boten-RNA anlagern und deren Ablesen an den Ribosomen (Translation) blockieren.
Sie ermöglichen damit die ursächliche Behandlung bestimmter Krankheiten, ohne dabei das Genom des Patienten zu verändern. Antisense-Wirkstoffe sind hochspezifisch für eine bestimmte Boten-RNA und damit für bestimmte Proteine.
- Wirkungsweise von Antisense-Molekülen: Ein Antisense-Molekül passt genau spiegelbildlich auf den RNA-Bauplan eines Proteins (Boten-RNA). Dadurch wird die Synthese von pathogenen Proteinen auf der Ebene der Translation gehemmt.
Im Durschnitt ist weniger als 1% der Boten-RNA Sequenz als Ziel für Antisense-Oligonukleotide geeignet. Innerhalb dieses 1% erfüllen nur wenige Sequenzabschnitte alle Kriterien, die ein geeignetes Antisense-Molekül benötigt, damit es als Medikament erfolgreich eingesetzt werden kann.